Oko 75 dečaka u Srbiji trenutno čeka odobrenje za savremenu terapiju za Dišenovu mišićnu distrofiju, retku i progresivnu bolest koja najčešće do 12. godine oduzima mogućnost samostalnog hoda. Predstavnici udruženja upozoravaju da terapija, koja je već odobrena u SAD i Evropi, može značajno da uspori tok bolesti i produži kvalitet života. Od države očekuju dodatna sredstva kako bi oboleli mališani što pre dobili šansu za lečenje.
Predsednik Nacionalne organizacije za retke bolesti Srbije (NORBS) Vladan Žikić izjavio je za Euronews Srbija da su dosadašnja iskustva ohrabrujuća. „Smatramo da u Srbiji postoji negde oko dve stotine dece i mladih sa ovom dijagnozom. Preko kliničke studije pet dečaka je dobilo ovu terapiju i primaju je već punih pet godina i pokazalo se da ona značajno usporava tok bolesti“, rekao je Žikić.
Prema njegovim rečima, terapija je u međuvremenu dobila odobrenje regulatornih tela u Sjedinjenim Američkim Državama, Evropskoj uniji i Velikoj Britaniji, a u Srbiji se očekuje odluka o finansiranju za nove pacijente. „Trenutno je za ukupno 75 dečaka i mladih podnet zahtev Republičkom zdravstvenom fondu za odobravanje terapije na teret sredstava budžeta za retke bolesti“, naveo je on.
Objašnjavajući efekte lečenja, Žikić ističe da terapija usporava upalne procese i fibrozu mišića, čime se produžava period samostalnog kretanja. „Pokazalo se da dečaci koji dobijaju terapiju čuvaju mogućnost hoda. U proseku, sa ovom dijagnozom dečaci već oko 12. godine prestaju samostalno da hodaju“, rekao je Žikić i dodao da se u narednim fazama istraživanja planira uključivanje i dečaka koji su već izgubili sposobnost hoda, jer terapija može doprineti i očuvanju funkcije srca i pluća.
Govoreći o simbolici naziva konferencije “Da li si ti ledeni čika”, Žikić je poručio da je reč o snažnoj metafori. „“Ledeni čika” je dečja igra, ali u stvarnosti vrlo surova. Ako se na vreme ne obezbedi odgovarajuća terapija, pacijenti gube mogućnost hoda i pokreta, a kasnije bolest “zaleđuje” i njihovo srce i pluća“, upozorio je on.
Iako je, kako kaže, država u prethodnih 12 do 13 godina značajno povećala budžet za retke bolesti, koji sada iznosi 10,2 milijarde dinara, ove godine nisu opredeljena dodatna sredstva. „Nadamo se da će rebalansom budžeta biti omogućena dodatna sredstva i da će novi pacijenti, uključujući i dečake sa Dišenovom mišićnom distrofijom, dobiti priliku da terapiju prime već ove godine“, rekao je Žikić.
On ističe da je život sa retkom bolešću veliki izazov za celu porodicu, posebno zbog progresivne prirode oboljenja. „Najteže vam pada to što ste svesni da je svaki naredni dan teži nego prethodni. Nadu predstavljaju terapije koje mogu da vašem detetu i vašoj porodici obezbede kvalitetniji i ispunjeniji život“, zaključio je Žikić, naglašavajući da je podizanje svesti i rano postavljanje dijagnoze ključno za bolje prognoze.
Uprkos izazovima, Žikić i njegovi saradnici nastavljaju da se bore za prava obolelih i da traže rešenja koja će im omogućiti pristup neophodnim terapijama. Sa svakim danom koji prolazi, nada i želja za boljim životom ne jenjavaju. Iz udruženja pozivaju sve relevantne institucije da pruže podršku i reše pitanje finansiranja kako bi se omogućila savremena lečenja za najmlađe.
