Ove terapije ne mogu da izleče bolest, ali mogu da uspore progresiju. Jedna od tih je inovatvna terapija pod nazivom Duvizat (Givinostat), a procedura za registraciju je pokrenuta i u našoj zemlji. Ova inovativna terapija predstavlja novi pristup lečenju Dišenove mišićne distrofije (DMD), oboljenja koje utiče na mišićnu snagu i funkciju, a koje je posebno teško za obolele i njihove porodice.
U poslednjih nekoliko godina, Srbija je bila domaćin jedne od devet kliničkih studija za DMD, koja se fokusirala na primenu leka Givinostat. U okviru studije, pet dečaka sa DMD-om je uključeno, a rezultati su bili ohrabrujući. Dečaci su pokazali značajno poboljšanje, hodajući i osećajući se bolje u odnosu na vršnjake koji nisu na terapiji.
Svetski dan Dišenove mišićne distrofije, koji se obeležava 7. septembra svake godine, ima za cilj da poveća svest o ovom oboljenju i problemima s kojima se oboleli suočavaju. Ove godine, Savez distrofičara Srbije obeležio je ovaj dan kroz program „JEDNAKO VREDNI“ i kampanju SRBIJA BEZ BARIJERA, uz podršku Ministarstva za rad, zapošljavanje, boračka i socijalna pitanja. Tema ovogodišnjeg obeležavanja bila je „Porodica – srce nege“, što dodatno naglašava važnost podrške porodice u borbi protiv ove bolesti.
Povodom Svetskog dana DMD, 8. septembra održan je okrugli sto u Savezu distrofičara Srbije, na temu „Nove terapijske mogućnosti kroz kliničke studije i registrovane lekove za obolele od Dišenove mišićne distrofije“. Na okruglom stolu su učestvovali istaknuti stručnjaci iz oblasti neurologije, kao što su prof. dr Vedrana Rašić Milić i dr Ana Kosać, zajedno sa oko 25 roditelja i dece obolele od distrofije, kao i predstavnika udruženja.
Tokom diskusije, najviše reči bilo je o inovativnom leku Duvizat (Givinostat), koji je prvobitno registrovan u Americi 2024. godine, a zatim i u Evropskoj uniji. U Srbiji je procedura za registraciju ovog leka već pokrenuta. Duvizat deluje tako što direktno utiče na patogene procese, smanjujući upale i gubitak mišićnog tkiva. Lek se primenjuje oralno u obliku sirupa i namenjen je dečacima starijim od 6 godina, bez obzira na genske varijante DMD-a. Nuspojave su blage i mogu se kontrolisati prilagođavanjem doze.
Postavljeno je i pitanje kada će ovaj lek biti dostupan u Srbiji. Dobra vest je da je zahtev za odobrenje leka već poslat Republičkoj stručnoj komisiji za retke bolesti. Iako se očekuje pozitivno mišljenje, postoji zabrinutost među pacijentima da li će odobrenje uključiti i dečake i mladiće koji ne hodaju. Važno je napomenuti da je terapija dokazano korisna i za druge aspekte zdravlja, poput stanja ruku, srca i dijafragme.
Pre nego što je okrugli sto započeo, predstavnik Ministarstva za rad, zapošljavanje, boračka i socijalna pitanja uručio je donaciju računarske opreme Savezu distrofičara Srbije, kao i slikarski pribor talentovanom dečaku Aleksandru Rakiću, čime se dodatno podržava kreativnost i aktivizam među mladima koji se suočavaju sa DMD-om.
Ova nova terapijska rešenja predstavljaju svetlo nade za obolele i njihove porodice, a zajednička podrška zajednice može biti ključna u borbi protiv ovog teškog oboljenja. Inovativni pristupi i klinička istraživanja otvaraju vrata ka boljoj budućnosti za sve obolele od Dišenove mišićne distrofije, čime se unapređuje kvalitet života i pruža šansa za zdraviji i aktivniji život.
